Qasje e re për trajtimin e fëmijëve me shtat të shkurtër për shkak të akondroplazisë

Një studim i fazës së tretë po tregon një “hap potencialisht gjigant përpara” në trajtimin e fëmijëve me akondroplazi, sipas dr. Isidro B. Salusky-t nga UCLA Health, në një editorial të botuar në New England Journalof Medicine. Akondroplazia është një çrregullim i skeletit që karakterizohet nga shtat shumë i shkurtër në mënyrë jo proporcionale dhe mund të shkaktojë vështirësi mjekësore, funksionale dhe psikologjike. Trajtimet aktuale zakonisht kërkojnë injeksione të përditshme ose javore, gjë që mund të jetë e vështirë për fëmijët. Megjithatë, trajtimi ka efektin më të madh kur nis në moshë të hershme. Studimi vlerësoi efektin e infigratinibit, një ilaç që merret nga goja, te 114 fëmijë me akondroplazi, të moshës 3 deri në 17 vjeç. Ata u ndanë rastësisht në dy grupe: 75...