Terapia gjenetike që shpëton jetën e fëmijëve me çrregullim të rrallë imunitar

Një terapi eksperimentale gjenetike ka trajtuar me sukses dhjetëra fëmijë me një çrregullim të rrallë dhe fatal të sistemit imunitar, duke ofruar shpresë për një kurë të qëndrueshme ndaj sëmundjes ADA-SCID. Studimi, i botuar në New England Journal of Medicine, përfshiu 62 fëmijë që vuajnë nga mungesa e adenozinës deaminazës, një gjendje që i lë pa mbrojtje ndaj infeksioneve. Trajtimi konsiston në marrjen e qelizave staminale të gjakut të fëmijëve, futjen e një virusi që mbart një kopje të shëndetshme të gjenit ADA dhe më pas riinjektimin e këtyre qelizave në trupin e pacientit. Brenda 6 deri në 12 muajve, sistemi imunitar i tyre arrin nivele normale, thanë studiuesit. Rezultatet janë përshkruar si “të jashtëzakonshme” nga Dr. Donald Kohn, pediatri dhe shkencëtari në Universitetin e...